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    孤儿药--利鲁唑融化渐冻的心

        2016年6月3日,中国医师协会第十二届“融化渐冻的心”社会服务项目发布会暨“鲁南制药用爱解冻”专项援助基金捐赠仪式在重庆举行,中国医师协会副会长齐学进、副秘书长袁亚明、中国医师协会神经内科医师分会会长谢鹏,鲁南制药集团董事长张贵民等领导出席。张贵民表示,鲁南制药始终秉承“造福社会、创造美好生活”的企业宗旨,一直关注ALS患者,用爱心为ALS患者解冻。


        在本次发布会上鲁南制药继续提供100万元现金支持并捐赠3000盒利鲁唑片(协一力),用于“鲁南制药用爱解冻”专项援助基金,为全国的ALS患者提供帮助。

    孤儿药

    "孤儿药"是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为"孤儿药"。在目前确认的五六千种罕见病中,绝大部分都是无药可治的,只有少部分有药可治,但是这部分"孤儿药"价钱却非常昂贵,一般的家庭难以承受巨大的经济压力。目前我国对于"孤儿药"的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。


    肌萎缩侧索硬化症

        肌萎缩侧索硬化症(ALS),又称渐冻人症,是运动神经元病的一种,是累及上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),又影响到下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。

        在美国ALS的报告发病率(每年新发病例)2/10万-4/10万,患病率为4/10万-6/10万,中国尚无确切的流行病学资料。自首发症状后,患者的平均生存期为3-5年,有些患者生存期仅为数月,而有些患者生存期长达10余年。

        发病人群:40岁以上的中老年,男女比例:3:2。

           发病特点:上肢周围性瘫痪,下肢中枢性瘫痪,上下运动神经元混合性损害的症状并存为特点。


        尽管ALS是一种无法治愈的疾病,但有很多方法可以改善患者的生活质量,应早诊断,早期治疗,尽可能延长生命周期。延缓病情发展的药物主要是利鲁唑,是目前美国FDA对此病唯一批准的治疗用药。


    利鲁唑(协一力)

        利鲁唑是FDA批准的首个具有神经元保护作用的谷氨酸受体拮抗剂,可通过减少中枢神经系统内谷氨酸释放,减低兴奋毒性作用,推迟ALS患者发生呼吸功能障碍时间,延长存活期,是目前唯一临床试验证实可有效延缓ALS进展的药物。

        1、延长ALS存活期

       2、神经元保护作用

        在与兴奋性神经毒性相关的多种神经元损伤动物模型中,证实利鲁唑具有较强的神经元保护作用。利鲁唑的这些神经元保护作用与其抑制谷氨酸的释放相关。

         3、用于帕金森病

      帕金森病为原发于黑质-纹状体通路的变性病,主要以随意运动减慢、肌张力僵直、肢体震颤和正常的姿势平衡反射丧失为临床症状。实验已证实利鲁唑对不同的帕金森病动物模型有效。

        4、进入2017年国家医保目录

       利鲁唑进入医保目录,将会减轻患者的经济负担。




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